Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR-T) bắt đầu bằng tế bào T của người bệnh. Tế bào được biến đổi và nhân lên trong phòng thí nghiệm, sau đó truyền trở lại để nhận diện mục tiêu trên tế bào ung thư. Quy trình nối nhiều công đoạn, từ thu thập máu đến sản xuất, kiểm soát chất lượng, vận chuyển và điều trị tại trung tâm chuyên môn. Giấy phép sản phẩm chỉ giải quyết một phần của chuỗi này. Khả năng tiếp cận còn phụ thuộc vào cơ sở đủ điều kiện và nguồn chi trả tại từng thị trường.

Báo cáo năm 2024 của IQVIA chia các thị trường được khảo sát thành ba nhóm theo mức sẵn sàng cho CAR-T. Úc, Nhật Bản và Hàn Quốc thuộc nhóm “đổi mới”; Singapore cùng Đài Loan thuộc nhóm “đang tiến triển”. Malaysia, Thái Lan, Philippines, Indonesia và Việt Nam nằm trong nhóm “khởi đầu”. Khung này xét năng lực quản lý, tài trợ và cung ứng. Nó không phải danh sách cấp phép của từng nước hoặc bảng xếp hạng chất lượng bệnh viện.

Singapore kết nối quản lý sản phẩm với hỗ trợ chi phí

Cơ quan Khoa học Y tế Singapore (Health Sciences Authority, HSA) quản lý sản phẩm y tế tại nước này. HSA chia sản phẩm tế bào, mô và liệu pháp gen (CTGTP) thành hai nhóm rủi ro. Tế bào biến đổi gen thuộc nhóm 2 và phải đăng ký trước khi được cung ứng. Khung quản lý dựa trên Luật Sản phẩm Y tế cùng quy định dành cho CTGTP từ năm 2021. Nhà sản xuất, đơn vị nhập khẩu và nhà cung ứng phải đáp ứng nghĩa vụ riêng theo vai trò.

Tài liệu thông tin của một sản phẩm CAR-T được HSA phê duyệt nêu thời gian sản xuất và xuất xưởng thường kéo dài khoảng 3 đến 4 tuần. Tài liệu yêu cầu sản phẩm được sử dụng tại trung tâm đã qua thẩm định của đơn vị giữ giấy phép. Những yêu cầu này cho thấy CAR-T không vận hành như thuốc được phân phối sẵn tại mọi bệnh viện. Năng lực điều phối tế bào và xử lý biến cố là một phần của khả năng tiếp cận.

Bộ Y tế Singapore áp dụng khung trợ cấp CTGTP từ ngày 1/10/2024, với mức tối đa 75% cho công dân và 22,5% cho thường trú nhân. Mức hỗ trợ tùy thu nhập và chỉ dành cho sản phẩm, chỉ định cùng cơ sở y tế công đủ điều kiện. Người bệnh nước ngoài không thuộc hai nhóm cư trú nêu trên. Vì vậy, trợ cấp trong nước không chứng minh chi phí CAR-T đã trở nên dễ tiếp cận với khách y tế từ Việt Nam hoặc các nước lân cận.

Việt Nam đã có thử nghiệm, dữ liệu tiếp cận còn thiếu

Hồ sơ NCT06027957 mô tả một thử nghiệm CAR-T giai đoạn 1 do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec tài trợ tại Hà Nội. Hồ sơ được đăng lần đầu ngày 7/9/2023 và nghiên cứu không có nhóm đối chứng. Đây là bằng chứng về hoạt động nghiên cứu trên người tại Việt Nam. Nó không phải danh mục sản phẩm được cấp phép lưu hành hoặc cơ chế bảo hiểm chi trả trên toàn quốc.

Việt Nam không nên bị mô tả đơn giản là nơi hoàn toàn chưa có CAR-T. Nghiên cứu, ứng dụng tại một cơ sở, giấy phép lưu hành và chi trả bảo hiểm là bốn trạng thái khác nhau. Tính đến thời điểm bài viết được thực hiện, chúng tôi chưa tìm thấy văn bản chính thức của cơ quan chức năng Việt Nam đưa ra số liệu so sánh cho trường hợp này. Khoảng trống tìm kiếm không chứng minh Việt Nam không có hoạt động CAR-T khác.

Đài Loan đã đi từ cấp phép đến chi trả có điều kiện

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Đài Loan (TFDA) là đơn vị thuộc Bộ Y tế và Phúc lợi Đài Loan. Bộ này là cơ quan trung ương phụ trách y tế và an sinh tại Đài Loan. Báo cáo của TFDA ghi một sản phẩm CAR-T được phê duyệt ngày 23/9/2021 và phải có kế hoạch quản lý rủi ro. Kế hoạch sau cấp phép gồm theo dõi ít nhất 10 bệnh nhân tại Đài Loan trong 15 năm.

Bảo hiểm Y tế toàn dân của Đài Loan (NHI) là chương trình bảo hiểm y tế công cộng bắt buộc. Phần lớn người nước ngoài cư trú tại Đài Loan cũng thuộc diện tham gia. NHI đưa sản phẩm CAR-T đã được TFDA phê duyệt vào danh mục mới được chi trả, có hiệu lực từ ngày 1/11/2023. Quyết định này gắn với sản phẩm và điều kiện được nêu trong quy định chi trả tại Đài Loan. Nó không tạo quyền lợi chung cho mọi sản phẩm CAR-T hoặc mọi bệnh ung thư.

Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan (NTUH) cho biết trung tâm trị liệu tế bào được tổ chức lại từ ngày 1/8/2021. Trung tâm phụ trách chuỗi từ thu thập, xử lý và đông lạnh tế bào đến vận chuyển, bảo quản, rã đông và truyền lại. Đây là hạ tầng lâm sàng và hậu cần mà quy trình CAR-T cần có.

Chuỗi vận hành quyết định khả năng mở rộng

Dữ liệu công khai cho thấy Singapore và Đài Loan đã kết nối nhiều mắt xích của chuỗi CAR-T. Singapore có khung CTGTP và trợ cấp cho nhóm cư trú đủ điều kiện. Đài Loan có sản phẩm được cấp phép, cơ chế NHI tạm thời và trung tâm thực hiện quy trình tế bào. Mỗi mắt xích vẫn bị giới hạn theo sản phẩm, chỉ định, cơ sở và đối tượng chi trả.

Chuỗi CAR-T đòi hỏi năng lực sản xuất tế bào, hậu cần lạnh, kiểm soát chất lượng và chuẩn bị hồ sơ quản lý. Những dịch vụ này xuất phát trực tiếp từ quy trình điều trị, nhưng không bảo đảm doanh thu nếu giấy phép hoặc chi trả chưa theo kịp. Số lượng giấy phép cũng không cho biết bao nhiêu người bệnh thật sự nhận được liệu pháp. Các chỉ dấu đáng theo dõi là số sản phẩm được cấp phép, phạm vi chi trả và số trung tâm đủ điều kiện tại từng nơi.